Matilde, a bebé de três meses que sofre de atrofia muscular espinhal tipo 1, vai ter alta, amanhã, quinta-feira, do hospital de Santa Maria, em Lisboa, onde tem estado internada.
O anúncio foi feito pelos pais no Facebook. Os progenitores acrescentam não ter, ainda, "novidades" sobre o medicamento Zolgensma, mas prometem estar "atentos".
Os pais da bebé Matilde recolheram donativos num valor superior a dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis, depois de o caso da bebé ter sido divulgado.
O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como terapia genética dirigida à raiz da doença que afeta a bebé Matilde. O elevado preço do medicamento prende-se com o investimento realizado na investigação.
Caso a equipa médica da bebé Matilde formule um pedido de autorização especial para utilizar um medicamento que ainda não foi introduzido em Portugal, o Infarmed -- Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde dará uma resposta num curto prazo, afirmou o presidente da entidade Rui Santos Ivo, no início do mês de julho.
O pedido de autorização especial ou excecional de um determinado medicamento é feito em regra no caso de medicamentos inovadores que ainda não foram avaliados ou autorizados pela Agência Europeia do Medicamento e pelo Infarmed, a nível nacional.
O medicamento Zolgensma ainda só foi aprovado nos Estados Unidos. No mercado português já existe, devidamente aprovado, o Spinraz, que retarda a progressão da doença, não sendo porém de dose única nesta doença rara.
Cantinho Satkeys
